الإستخدامات والجرعة
أشكال الجرعات؛ نقاط القوة
مسحوق مجفف بالتجميد قابل للحقن لإعادة التركيب
اسمياً 500 وحدة دولية / قارورة
اسمياً 1500 وحدة دولية / قارورة
كل قارورة تحمل علامة نشاط rADAMTS13 الفعلي، ويتم قياسها من حيث فعاليتها بالوحدات الدولية (IU)
فرفرية نقص الصفيحات التخثرية الخلقية
مُخصص للعلاج الوقائي أو ببدائل الإنزيم عند الطلب (ERT) لدى المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فرفرية نقص الصفيحات الخثارية الخلقية (cTTP)
حساب الجرعة والحجم بناءً على وزن جسم المريض باستخدام الفاعلية الفعلية (وليس الفاعلية الاسمية) كما هو مطبوع على الملصق
العلاج الوقائي
40 وحدة دولية/كجم في الوريد كل أسبوعين
يمكن تعديل تكرار الجرعات لمرة واحدة أسبوعيًا بناءً على نظام الجرعات الوقائي السابق أو الاستجابة السريرية
العلاج عند الطلب
يوم العلاج 1: 40 وحدة دولية/كجم عبر الوريد
يوم العلاج 2: 20 وحدة دولية/كجم عن طريق الوريد
يوم العلاج 3 وما بعده: 15 وحدة دولية / كجم وريدي كل يوم حتى يومين بعد حل الحدث الحاد
الآثار الجانبية
>10%
الصداع
الإسهال
الصداع النصفي
ألم في البطن
الغثيان
عدوى الجهاز التنفسي العلوي
الدوخة
القيء
موانع الإستخدام
تاريخ فرط الحساسية الذي يهدد الحياة تجاه ADAMTS13 المؤتلف أو مكوناته
التحذيرات
فرط الحساسية
قد تحدث فرط الحساسية من نوع الحساسية بما في ذلك تفاعلات الحساسية
إبلاغ المريض بالعلامات المبكرة لفرط الحساسية بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، عدم انتظام دقات القلب، وضيق الصدر، والأزيز و / أو الضائقة التنفسية الحادة، وانخفاض ضغط الدم، والشرى المعمم، والحكة، والتهاب الملتحمة الأنفي، والوذمة الوعائية، والخمول، والغثيان، والقيء، وتشوش الحس، والأرق
في حالة ظهور علامات وأعراض تفاعلات حساسية شديدة، توقف فورًا عن تناول ADAMTS13 المؤتلف وقدم الرعاية الداعمة المناسبة
المناعة
قد يطور المرضى أجسامًا مضادة معادلة لـ ADAMTS13، مما قد يؤدي إلى انخفاض أو عدم الاستجابة؛ الأجسام المضادة لبروتينات الخلية المضيفة قد تؤدي أيضًا إلى ردود فعل سلبية
لم يتم الإبلاغ عن الأجسام المضادة المحايدة في التجارب السريرية لـ cTTP
سبق أن تعرض جميع المشاركين لـ ADAMTS13 من خلال المنتجات المعتمدة على البلازما
الحمل
البيانات المحدودة المستخدمة أثناء الحمل غير كافية للإبلاغ عن المخاطر المرتبطة بالمخدرات والنتائج التنموية الضارة
البيانات البشرية
وقد تعرض 4 مريضات أثناء الحمل
تم العثور على مريضتين في دراسة تمديدية طويلة الأمد حملتا في وقت مبكر من الأشهر الثلاثة الأولى أثناء تلقيهما العلاج الوقائي؛ تم إيقاف كلا المرضى من الدراسة للامتثال لمتطلبات البروتوكول
تم علاج مريضين إضافيين من cTTP في برنامج الاستخدام الرحيم أثناء الحمل
المريض 1
لم تتعرض المريضة الأولى لمزيد من التعرض وتعرضت للإجهاض في الأشهر الثلاثة الأولى من الحمل بعد شهرين تقريبًا من توقف الدراسة؛ قرر التقييم الذي أجراه المحقق أن الإجهاض لا علاقة له بـ ADAMTS13 المؤتلف
المريض 2
استأنف المريض الثاني العلاج باستخدام ADAMTS13، المؤتلف في إطار برنامج الاستخدام الرحيم وأنجب طفلًا سليمًا كامل المدة دون أي مخاوف تتعلق بالسلامة أبلغ عنها المحقق
المريض 3
مريضة في الثلث الثالث من حملها الثاني، تعرضت لسكتة دماغية ونقص الصفيحات الدموية الذي كان مقاومًا لفصادة البلازما اليومية؛ عند الأسبوع 33 من الحمل، بدأ العلاج المؤتلف ADAMTS13 مرة واحدة أسبوعيًا في برنامج الاستخدام الرحيم
عادت مستويات نشاط ADAMTS13 إلى طبيعتها، وتم حل مشكلة نقص الصفيحات، وتم ولادة طفل سليم في الأسبوع 37 دون أي مخاوف تتعلق بالسلامة من قبل الطبيب المعالج
المريض 4
عانت المريضة من تفاقم cTTP خلال الأشهر الثلاثة الثانية من الحمل على الرغم من تبادل البلازما اليومي السابق
كان حملها معرضًا للخطر بسبب الاستجابة غير الكافية للعلاجات المعتمدة على البلازما
بدأ المؤتلف ADAMTS13 مرة واحدة أسبوعيًا وتسبب في مغفرة سريرية
تم ولادة الرضيع بعملية قيصرية في الأسبوع 29 ولم يبلغ الطبيب المعالج عن أي أحداث سلبية
علم العقاقير
آلية العمل
شكل المؤتلف من ADAMTS13 الذاتية
فرفرية نقص الصفيحات الخثارية الخلقية (cTTP)، هي عبارة عن إنزيم ميتالوببتيداز ADAM مع عزر الثرومبوسبوندين من النوع 1 الشكل 13
(ADAMTS13) وهو اضطراب نقص الجينات
يقوم إنزيم ADAMTS13 بتوصيل عامل فون ويلبراند لتنظيم تفاعله مع الصفائح الدموية؛ يشارك هذا الإجراء في التصاق الصفائح الدموية لتكوين جلطات مؤقتة في موقع الإصابة
استيعاب
ذروة تركيز البلازما: 1.15 وحدة دولية/مل (≥12 سنة)؛ 1.02 وحدة دولية/مل (أقل من 12 سنة)
المساحة تحت المنحنى: 57.2-57.6 وحدة دولية⋅ساعة/مل (≥12 سنة)؛ 54 وحدة دولية⋅ساعة/مل (أقل من 12 سنة)
إزالة
نصف العمر: 47.8 ساعة
إدارة
عدم التوافق الوريدي
لا تستخدمه في نفس الأنبوب أو الحاوية في نفس الوقت مع منتجات طبية أخرى للتسريب
التحضير الوريد
التحقق من تاريخ انتهاء صلاحية المنتج قبل الاستخدام؛ لا تستخدم إذا انتهى التاريخ
اسمح للقنينة (القوارير) والمخفف بالوصول إلى درجة حرارة الغرفة قبل الاستخدام
أعد تكوين كل قارورة باستخدام المادة المخففة المتوفرة (قارورة سعة 5 مل من الماء المعقم للحقن) وفقًا للتعليمات التفصيلية والرسوم البيانية في معلومات الوصفة
فحص المحلول المعاد تكوينه للمواد الجسيمية وتغير اللون قبل تناوله؛ يجب أن يبدو الحل واضحًا وعديم اللون
تخلص منه في حالة ملاحظة وجود جسيمات أو تغير في اللون
حساب الجرعة والحجم بناءً على وزن جسم المريض باستخدام الفاعلية الفعلية (وليس الفاعلية الاسمية) كما هو مطبوع على الملصق
استخدم في غضون 3 ساعات بعد إعادة التركيب واحفظه في درجة حرارة الغرفة بحيث لا تتجاوز 86 درجة فهرنهايت / 30 درجة مئوية
الإدارة الوريدية
يبث ببطء بمعدل 2-4 مل / دقيقة
يمكن استخدام مضخة الحقنة للتحكم في معدل التسريب
تخزين
قارورة غير مفتوحة
يُحفظ في الثلاجة عند درجة حرارة 2-8 درجة مئوية 36-46 درجة فهرنهايت لمدة تصل إلى 36 شهرًا من تاريخ التصنيع حتى تاريخ انتهاء الصلاحية المذكور على ملصق القارورة والكرتون
خلال هذه الفترة، يمكن تخزينه في درجة حرارة الغرفة لا تتجاوز 30 درجة مئوية / 86 درجة فهرنهايت لمدة تصل إلى 6 أشهر
بعد التخزين في درجة حرارة الغرفة، لا تعود إلى الثلاجة
لا تجمد
قم بتخزينه في الصندوق الأصلي وحمايته من التعرض الشديد للضوء
قارورة معاد تشكيلها
استخدم في غضون 3 ساعات بعد إعادة التركيب واحفظه في درجة حرارة الغرفة بحيث لا تتجاوز 86 درجة فهرنهايت / 30 درجة مئوية
لا تخزن في أي درجة حرارة أخرى
تخلص من أي منتج معاد تكوينه غير مستخدم إذا لم يستخدم خلال 3 ساعات بعد إعادة التركيب
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق