وصف
لوماسيران هو دواء يستخدم لعلاج اضطراب وراثي نادر يسمى فرط أوكسالات البول الأولي من النوع 1 (PH1)
PH1 هي حالة ينتج فيها الكبد الكثير من الأوكسالات، مما يؤدي إلى تكوين حصوات الكلى ومشاكل صحية أخرى ذات صلة. تم تصميم لوماسيران خصيصًا لاستهداف السبب الكامن وراء PH1 عن طريق تثبيط إنتاج الأكسالات في الكبد
لوماسيران هو دواء علاجي لتداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi). وهو يعمل عن طريق خفض مستويات الإنزيم المسؤول عن إنتاج الأوكسالات في الكبد، والذي يسمى أوكسيديز الجليكولات. من خلال خفض مستويات أوكسيديز الجليكولات، يساعد اللوماسيران على تقليل إنتاج الأوكسالات، مما يقلل بدوره من تكوين حصوات الكلى
يتم إعطاء لوماسيران كحقنة تحت الجلد، عادة مرة واحدة كل شهر
أظهرت التجارب السريرية أن لوماسيران يمكنه خفض مستويات الأكسالات البولية بشكل ملحوظ، مما يقلل من خطر تكوين حصوات الكلى والمضاعفات الأخرى المرتبطة بـ PH1
حصلت شركة لوماسيران على موافقة الجهات التنظيمية في العديد من البلدان، بما في ذلك الولايات المتحدة، تحت الاسم التجاري "Oxlumo"
الجرعات
أشكال الجرعة ونقاط القوة
محلول قابل للحقن
94.5 ملغ/0.5 مل؛ قنينة جرعة واحدة لحقن SC
فرط أوكسالات البول
يشار إلى فرط أوكسالات البول الأولي من النوع 1 (PH1) لخفض مستويات الأكسالات البولية
جرعة التحميل: 3 ملغم/كغم تحت الجلد مرة واحدة شهرياً × 3 جرعات
جرعة الصيانة
تبدأ بعد شهر واحد من آخر جرعة تحميل
3 ملغم/كغم تحت الجلد كل 3 أشهر
تعديلات الجرعة
القصور الكلوي
أي خطورة بما في ذلك المرضى الذين يخضعون لغسيل الكلى: لا يلزم تعديل الجرعة
إدارة بعد غسيل الكلى في أيام غسيل الكلى
غسيل الكلى البريتوني: غير مدروس
اختلال كبدي
خفيفة إلى معتدلة
(إجمالي البيليروبين ≥3x ULN ): لا يلزم تعديل الجرعة
وأي AST
شديدة (إجمالي البيليروبين> 3x ULN وأي AST): لم تتم دراسته
الآثار الجانبية
>10%
تفاعل موقع الحقن
ألم في البطن
الحمل والرضاعة
الحمل
لا توجد بيانات متاحة عن الاستخدام لدى الإناث الحوامل لتقييم المخاطر المرتبطة بالمخدرات من العيوب الخلقية الكبرى، أو الإجهاض، أو النتائج السلبية للأم أو الجنين
الرضاعة
لا توجد بيانات عن وجود الدواء في الحليب البشري، أو آثاره على الأطفال الذين يرضعون من الثدي، أو آثاره على إنتاج الحليب
آلية العمل
لوماسيران، وهو حمض ريبونوكليوي متداخل صغير الحجم وموجه من HAO1، يقلل من مستويات إنزيم أوكسيديز الجليكولات (GO) عن طريق استهداف هيدروكسي أسيد أوكسيديز 1 مرنا في خلايا الكبد من خلال تداخل الحمض النووي الريبي (RNA)
يؤدي انخفاض مستويات إنزيم GO إلى تقليل كمية الجليوكسيلات المتاحة، وهي الركيزة اللازمة لإنتاج الأكسالات
استيعاب
ذروة تركيز البلازما في الحالة المستقرة: 462 نانوغرام/مل
AUC في الحالة المستقرة: 6810 نانوجرام/ساعة/مل
التراكم: لم يلاحظ أي شيء
وقت الذروة للبلازما: 4 ساعات
توزيع
حجم التوزيع: 4.9 لتر
البروتين المرتبط: 85%
الاسْتِقْلاب
يتم استقلابه بواسطة نوكليازات داخلية ونوكليوتيدات خارجية إلى أليغنوكليوتيدات ذات أطوال أقصر
إزالة
نصف العمر: 5.2 ساعة
التخليص المقدر: 26.5 لتر/ساعة
الإطراح: البول <26%؛ دون تغيير مع الإطراح المتبقي على شكل مستقلب غير نشط
إدارة
إدارة SC
إدارة حقن تحت الجلد فقط
فحص الحل بصريا؛ تخلص منها إذا كانت تحتوي على مادة جسيمية أو تبدو غائمة أو متغيرة اللون؛ يجب أن يبدو الحل واضحًا، عديم اللون إلى الأصفر
استخدم تقنية معقمة
أحجام الحقن > 1.5 مل: قسّم بالتساوي إلى محاقن متعددة
أحجام الحقن <0.3 مل: استخدم حقنة معقمة سعة 0.3 مل؛ في حالة استخدام حقنة أنسولين سعة 0.3 مل (30 وحدة)، تشير علامات الوحدة الواحدة إلى 0.01 مل
يُطبق في البطن أو الفخذ أو الجانب أو الجزء الخلفي من الذراعين
تدوير مواقع الحقن. لا تحقن في الأنسجة الندبية أو المناطق المحمرة أو الملتهبة أو المنتفخة
في حالة الحقن في البطن، تجنب المنطقة المحيطة بالسرة
إذا كانت هناك حاجة إلى حقنة واحدة للجرعة الواحدة، فيجب أن تكون المسافة بين مواقع الحقن 2 سم على الأقل
تخلص من الجزء غير المستخدم من الدواء
الجرعة المنسية
إذا تأخرت الجرعة أو فاتتها، قم بإدارتها في أقرب وقت ممكن
استئناف الجرعة المقررة العادية على سبيل المثال، شهريا، ربع سنوي
تخزين
خالية من المواد الحافظة
يُخزن في درجة حرارة 2-25 درجة مئوية 36-77 درجة فهرنهايت
تخزينها في الحاوية الأصلية حتى تصبح جاهزة للاستخدام
Primary hyperoxaluria type 1 (PH1)
فرط أوكسالات البول الأولي من النوع 1 هو اضطراب وراثي نادر يؤثر على الكبد والكليتين. ويتميز بالإفراط في إنتاج مادة تسمى الأوكسالات، والتي لا يمكن للجسم التخلص منها بشكل فعال. ونتيجة لذلك، تتراكم الأوكسالات في الكلى والأعضاء الأخرى، مما يؤدي إلى تكوين حصوات الكلى، وتلف الكلى، ومشاكل صحية أخرى محتملة
فيما يلي بعض النقاط الرئيسية حول PH1
السبب الوراثي: يحدث فرط أوكسالات البول الأولي بسبب طفرات في جين AGXT، وهو المسؤول عن إنتاج إنزيم يسمى ألانين-جليوكسيلات أمينوترانسفيراز (AGT). هناك حاجة إلى AGT لتحطيم الأوكسالات في الجسم.
الأعراض: تشمل الأعراض الشائعة لـ فرط أوكسالات البول الأولي حصوات الكلى المتكررة وآلام البطن ووجود دم في البول وتلف الكلى. مع مرور الوقت، يمكن أن يؤدي المرض إلى الفشل الكلوي
التشخيص: يتم تشخيص فرط أوكسالات البول الأولي عادةً من خلال مجموعة من الأعراض السريرية واختبارات البول والدم لقياس مستويات الأوكسالات، والاختبارات الجينية لتحديد الطفرات في جين AGXT
العلاج: تتضمن إدارة فرط أوكسالات البول الأولي عدة طرق، بما في ذلك التغييرات الغذائية لتقليل تناول الأوكسالات، والترطيب لمنع تكوين حصوات الكلى، والأدوية مثل البيريدوكسين (فيتامين ب 6) في بعض الحالات. في الحالات الشديدة، قد يكون من الضروري زرع الكلى
التشخيص: يمكن أن يختلف تشخيص الأفراد الذين يعانون من فرط أوكسالات البول الأولي اعتمادًا على شدة المرض ومدى تشخيصه وعلاجه. تعد حصوات الكلى وتلف الكلى من المضاعفات الشائعة، ولكن مع الإدارة السليمة، من الممكن إبطاء تطور المرض وتحسين النتائج
البحث والدعم: هناك منظمات ومجموعات دعم مخصصة لمساعدة الأفراد والأسر المتضررة من فرط أوكسالات البول الأولي. الأبحاث مستمرة لفهم الحالة بشكل أفضل وتطوير علاجات جديدة
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق