وصف
أليبوجين تيبارفوفيك هو علاج جيني تم تطويره لعلاج المرضى الذين يعانون من اضطراب وراثي نادر يسمى نقص ليبوبروتين الليباز (LPLD) ، والذي يؤدي إلى تراكم الدهون في الدم (كيلومكرونات الدم)
آلية العمل
يعمل عقار أليبوجين تيبارفوفيك عن طريق توصيل نسخة عاملة من جين ليباز البروتين الدهني (LPL) إلى خلايا العضلات
يساعد هذا على زيادة إنتاج إنزيم ليباز البروتين الدهني، والذي يكون ناقصًا أو غير فعال لدى مرضى LPLD
يلعب إنزيم LPL دورًا حاسمًا في تكسير الدهون (الدهون الثلاثية) في الدم
من خلال استعادة وظيفة هذا الإنزيم، يساعد عقار أليبوجين تيبارفوفيك على تقليل مستويات الدهون في الدم، مما يقلل من خطر حدوث المضاعفات المرتبطة به مثل التهاب البنكرياس الحاد
يستخدم العلاج الجيني فيروس مرتبط بالغدة الدرقية (AAV) كناقل لتوصيل جين LPL الوظيفي إلى خلايا العضلات لدى المريض. الفيروس نفسه غير قابل للتكاثر ولا يتكامل مع جينوم المريض، مما يقلل من خطر التغيرات الجينية غير المقصودة
الاستخدامات
يُستخدم جليبرا لعلاج نقص إنزيم الليبوبروتين ليباز (LPLD) ، وهي حالة وراثية نادرة تتميز بعدم القدرة على تكسير جزيئات الدهون في الدم بسبب طفرات في جين LPL. تؤدي هذه الحالة إلى تراكم جزيئات الدهون التي تسمى الكيلوميكرونات في الدم، مما قد يؤدي إلى نوبات متكررة شديدة من التهاب البنكرياس، وهو التهاب في البنكرياس يمكن أن يهدد الحياة
يستخدم جليبرا في المرضى البالغين الذين تم تأكيد إصابتهم بـLPLD ونوبات متكررة من التهاب البنكرياس الحاد على الرغم من اتباعهم لنظام غذائي منخفض الدهون
الجرعة
طريق الإدارة : يتم إعطاء أليبوجين تيبارفوفيك من خلال سلسلة واحدة من الحقن العضلية
الجرعة : يتم حساب الجرعة بناءً على وزن جسم المريض، حيث تبلغ الجرعة حوالي 1x10¹² جينوم ناقل لكل كيلوغرام (vg/kg) من وزن الجسم
يتم توصيل الجرعة الإجمالية عن طريق حقن متعددة في عضلات مختلفة في الساقين
يتم إعطاء العلاج مرة واحدة فقط ، ويوفر فوائد طويلة الأمد، على الرغم من أن متانة آثاره قد تختلف من فرد إلى آخر
موانع الاستعمال
فرط الحساسية : يمنع استعمال جليبرا في الأفراد الذين يعانون من فرط الحساسية المعروف للمادة الفعالة (أليبوجين تيبارفوفيك)، أو الناقل المستخدم في العلاج الجيني، أو أي من مكوناته المساعدة
المرضى الذين يعانون من ضعف المناعة : لا ينبغي استخدام جليبرا في المرضى الذين يعانون من ضعف شديد في جهاز المناعة (على سبيل المثال، الأفراد المصابين بفيروس نقص المناعة البشرية أو الذين يخضعون للعلاج الكيميائي)، حيث يمكن أن يؤثر هذا على فعالية العلاج ويزيد من خطر الإصابة بالعدوى
الحمل والرضاعة : هناك بيانات محدودة حول سلامة أليبوجين تيبارفوفيك في النساء الحوامل والمرضعات، لذلك يُمنع استخدامه بشكل عام في هذه الفئات ما لم يكن ضروريًا للغاية
تأثيرات جانبية
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا المرتبطة بـ أليبوجين تيبارفوفيك تتعلق بعملية الإعطاء (الحقن) والاستجابات المناعية. وتشمل هذه
ردود فعل موقع الحقن : ألم واحمرار وتورم في موقع الحقن
أعراض تشبه أعراض الأنفلونزا : الحمى والقشعريرة وآلام العضلات، وهي استجابات مناعية شائعة لناقل الفيروس الغدي المرتبط بالغدة الدرقية
ارتفاع إنزيمات الكبد : تم ملاحظة زيادة في إنزيمات الترانساميناسات (إنزيمات الكبد)، مما يشير إلى إجهاد الكبد أو الالتهاب
التعب : شعور عام بالتعب أو الضيق
الاستجابات المناعية : قد يولد الجسم استجابة مناعية لناقل AAV المستخدم في العلاج، مما يؤدي إلى تكوين أجسام مضادة ضد الناقل، مما قد يحد من فعالية العلاج أو يزيد من خطر الآثار الجانبية
الآثار الجانبية الخطيرة
التهاب البنكرياس : على الرغم من أن جليبرا مصمم لتقليل تكرار التهاب البنكرياس، إلا أن بعض المرضى قد يعانون من نوبات، خاصة إذا لم يلتزموا بنظام غذائي صارم منخفض الدهون
التفاعلات الالتهابية : قد تحدث تفاعلات مناعية شديدة، على الرغم من ندرتها، وخاصة لدى الأفراد الذين يعانون من حالات سابقة مرتبطة بالمناعة
احتياطات
ردود الفعل المناعية : كما هو الحال مع أي علاج جيني، فإن الاستجابات المناعية تشكل مصدر قلق. فقد يطور المرضى أجسامًا مضادة لناقل الفيروس الغدي المرتبط بالغدة الدرقية، وهو ما قد يقلل من فعالية العلاج أو يؤدي إلى آثار جانبية. وللتخفيف من هذا الخطر، يمكن إعطاء العلاج المثبط للمناعة (مثل الكورتيكوستيرويدات) قبل العلاج وبعده
سمية الكبد : يوصى بمراقبة وظائف الكبد قبل وبعد العلاج بسبب احتمالية ارتفاع إنزيمات الكبد
الإدارة الغذائية : حتى بعد تلقي جليبرا، يجب على المرضى الاستمرار في اتباع نظام غذائي صارم منخفض الدهون لمنع نوبات التهاب البنكرياس وإدارة حالتهم بشكل فعال. لا يعالج جليبرا مرض التهاب البنكرياس المزمن ولكنه يساعد في إدارة الأعراض عن طريق تقليل مستويات الدهون في الدم
التأثيرات طويلة الأمد : نظرًا لأن جليبرا علاج جديد نسبيًا، فإن المتابعة طويلة الأمد مطلوبة لتقييم متانة تأثيراته ومراقبة أي آثار جانبية متأخرة
حالات الكبد أو العضلات الموجودة مسبقًا : ينصح بالحذر في المرضى الذين يعانون من اضطرابات أساسية في الكبد أو العضلات، حيث يستهدف العلاج خلايا العضلات وقد يؤثر على إنزيمات الكبد
التفاعلات الدوائية
الأدوية المثبطة للمناعة : قد يعاني المرضى الذين يخضعون لعلاجات مثبطة للمناعة في نفس الوقت (مثل الكورتيكوستيرويدات والعلاج الكيميائي) من انخفاض فعالية جليبرا لأن أنظمتهم المناعية أقل قدرة على الاستجابة للعلاج. وفي الوقت نفسه، قد يكون العلاج المثبط للمناعة ضروريًا لمنع الجسم من رفض العلاج
اللقاحات : يجب تجنب اللقاحات الحية أثناء العلاج باستخدام عقار أليبوجين تيبارفوفيك ولبعض الوقت بعد ذلك بسبب احتمالية حدوث تفاعلات مناعية محسنة. يجب على المرضى استشارة مقدم الرعاية الصحية الخاص بهم حول جداول التطعيم عند التخطيط لتلقي العلاج الجيني
العلاجات الجينية الأخرى أو العلاجات القائمة على النواقل الفيروسية : قد يؤثر التعرض السابق لنواقل فيروسية مماثلة على الاستجابة المناعية للمريض تجاه عقار جليبرا. وقد تؤدي الأجسام المضادة الموجودة مسبقًا ضد AAV1 (الناقل المستخدم في عقار جليبرا) إلى تقليل فعالية العلاج أو زيادة خطر حدوث ردود فعل سلبية
فئات خاصة
النساء الحوامل والمرضعات : لا توجد بيانات كافية حول سلامة جليبرا أثناء الحمل أو الرضاعة الطبيعية. لذلك، يجب على النساء في سن الإنجاب استخدام وسائل منع الحمل الفعالة أثناء العلاج ولفترة بعد تلقي العلاج
الأطفال : لم يتم إثبات سلامة وفعالية جليبرا عند الأطفال. يُستخدم في المقام الأول في المرضى البالغين
المرضى كبار السن : على الرغم من أنه يمكن استخدام جليبرا لدى كبار السن، إلا أنه ينصح بالحذر، وخاصة لدى الأشخاص الذين يعانون من أمراض مصاحبة أو ضعف في العضلات أو الكبد مرتبط بالعمر
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق