Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
وصف
يشير جزء الخلية المخصبة بـ CD+34 الذاتية التي تحتوي على خلايا CD+34 المحولة بواسطة ناقل فيروسي رجعي يشفر تسلسل cDNA البشري لـ ADA إلى نهج علاج جيني محدد يستخدم لعلاج نقص أدينوسين دياميناز (ADA deficiency)، وهو شكل من أشكال نقص المناعة المشترك الشديد (SCID)
ذاتية : يتم الحصول على الخلايا من المريض نفسه، مما يقلل من خطر الرفض المناعي
جزء الخلايا المخصبة بـ CD+34 : يشير هذا إلى مجموعة من الخلايا التي تم إثرائها أو تحديدها لخلايا CD+34، وهي خلايا جذعية مكونة للدم قادرة على إنتاج جميع أنواع خلايا الدم
خلايا CD+34 المحولة باستخدام ناقل فيروسي رجعي : يشير التحويل إلى عملية إدخال مادة وراثية جديدة إلى الخلايا باستخدام ناقل. في هذه الحالة، يتم استخدام ناقل فيروسي رجعي لتوصيل المادة الوراثية إلى خلايا CD+34. تدمج النواقل الفيروسية الرجعية مادتها الوراثية في جينوم الخلية المضيفة، مما يضمن التعبير المستقر
ترميز تسلسل cDNA البشري لـ ADA : تتضمن المادة الوراثية التي يتم إدخالها إلى خلايا CD+34 تسلسل cDNA لإنزيم أدينوسين دياميناز البشري (ADA)
يعد أدينوسين دياميناز أمرًا بالغ الأهمية لتحلل المستقلبات السامة في الخلايا الليمفاوية. يؤدي نقص أدينوسين دياميناز إلى تراكم هذه المواد السامة، مما يؤدي إلى خلل شديد في الجهاز المناعي
باختصار، يتضمن هذا النهج أخذ الخلايا الجذعية المكونة للدم من المريض نفسه، وإثرائها بخلايا CD+34، ثم استخدام ناقل فيروسي رجعي لإدخال الجين الذي يشفر إنزيم ADA البشري. ثم يتم إعادة إدخال الخلايا الجذعية المعدلة وراثيًا إلى المريض، حيث يمكنها إنتاج إنزيم ADA وظيفي، وبالتالي تصحيح نقص المناعة
يهدف هذا الشكل من العلاج الجيني إلى توفير علاج طويل الأمد لـ ADA-SCID من خلال معالجة السبب الجذري للمرض على المستوى الجيني
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق