Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene
وصف
تشير الخلايا CD+34 الذاتية التي تشفر جين
βA-T87Q-globin
إلى نهج العلاج الجيني المستخدم لعلاج بعض اضطرابات الدم، مثل بيتا ثلاسيميا ومرض فقر الدم المنجلي
ذاتية : يتم أخذ الخلايا من نفس الفرد الذي سيتلقى العلاج، مما يقلل من خطر الرفض المناعي
خلايا CD34+ : CD34 هو علامة موجودة على الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCs)، وهي خلايا جذعية يمكنها أن تتطور إلى جميع أنواع خلايا الدم. غالبًا ما يتم جمع خلايا CD+34 من نخاع العظم أو دم المريض
ترميز جين βA-T87Q-globin : يتضمن ذلك إدخال نسخة معدلة من جين الهيموجلوبين إلى الخلايا الجذعية CD+34 للمريض
جين βA-T87Q-globin هو متغير مصمم للعمل بشكل مشابه للهيموجلوبين الطبيعي ولكن مع تعديلات تقلل أو تقضي على آثار الاضطراب الوراثي. على سبيل المثال، في مرض فقر الدم المنجلي، يمكن لجين βA-T87Q-globin إنتاج هيموجلوبين لا يشكل خلايا منجلية الشكل، وبالتالي تخفيف الأعراض
باختصار، الخلايا CD+34 الذاتية التي تشفر جين
βA-T87Q-globin هي الخلايا الجذعية المكونة للدم الخاصة بالمريض والتي تم تعديلها وراثيًا لإنتاج متغير وظيفي للهيموجلوبين. يهدف هذا العلاج الجيني إلى علاج اضطرابات الدم عن طريق تصحيح الخلل الجيني الأساسي في خلايا دم المريض
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق