Elfabrio الإسم التجاري
وصف
بيجونيجالسيداز ألفا هو علاج بديل للإنزيم (ERT) يستخدم في علاج مرض فابري ، وهو اضطراب أيضي نادر وراثي. وهو شكل من أشكال أجالسيداز بيتا المعدل بالبولي إيثيلين جليكول ، وهو إنزيم يعاني من نقصه الأشخاص المصابون بمرض فابري
يساعد بيجونيجالسيداز ألفا على تكسير مادة دهنية تسمى غلوبوتريا أوسيلسيراميد (Gb3) ، والتي تتراكم في أنسجة مختلفة من الجسم بسبب نقص الإنزيم. يؤدي هذا التراكم إلى الأعراض والمضاعفات المرتبطة بمرض فابري
تم تصميم بيجونيجالسيداز ألفا ليكون له عمر نصف أطول مقارنة بعلاجات استبدال الإنزيم الأخرى، مما يحسن تأثيره العلاجي ويقلل من تواتر الجرعات
آلية العمل
يحدث مرض فابري بسبب طفرة في جين GLA ، مما يؤدي إلى نقص أو غياب إنزيم
α-galactosidase A
هذا الإنزيم مسؤول عن تكسير الغلوبوترياوزيل سيراميد الدهني (Gb3)
عندما يكون α-galactosidase A ناقصًا، يتراكم Gb3 في الخلايا، وخاصة في القلب والكلى والجهاز العصبي والأوعية الدموية ، مما يؤدي إلى الضرر التدريجي الذي يُرى في مرض فابري
بيجونيجالسيداز ألفا هو شكل معاد التركيب من ألفا-جالاكتوزيداز أ تم تعديله باستخدام بولي إيثيلين جليكول (PEG) لتعزيز استقراره وإطالة عمره النصفي في مجرى الدم. بمجرد تناوله، يتم امتصاصه بواسطة الخلايا ويعمل على تحلل Gb3 المتراكم، مما يقلل من التراكم السام ويخفف من أعراض مرض فابري
الاستخدامات
يستخدم بيجونيجالسيداز ألفا كعلاج بديل للإنزيم (ERT) لعلاج مرض فابري لدى البالغين. ويهدف إلى
تقليل تراكم Gb3 في الأنسجة
يساعد على منع أو تخفيف أعراض مرض فابري، بما في ذلك الألم ، واختلال وظائف الكلى ، ومشاكل القلب ، وخطر الإصابة بالسكتة الدماغية
إبطاء تقدم المضاعفات المرتبطة بالأمراض مثل الفشل الكلوي وأمراض القلب والأوعية الدموية
الجرعة
طريقة الاستخدام : يتم إعطاء بيجونيجالسيداز ألفا عن طريق الحقن الوريدي
الجرعة الموصى بها : الجرعة النموذجية هي 1 ملغ / كغ يتم إعطاؤها مرة كل أسبوعين
المدة : تستغرق عملية التسريب عادة ما بين 40 دقيقة إلى ساعتين اعتمادًا على استجابة المريض والتفاعلات العكسية المحتملة. قد يحتاج بعض المرضى إلى أدوية مسبقة لمنع التفاعلات المرتبطة بالتسريب
موانع الاستعمال
فرط الحساسية : يمنع استعمال بيجونيجالسيداز ألفا في المرضى الذين لديهم تاريخ من فرط الحساسية الشديدة أو ردود الفعل التحسسية تجاه الدواء أو أي من مكوناته، بما في ذلك أولئك الذين يعانون من ردود فعل شديدة تجاه أشكال أخرى من العلاج التعويضي بالإنزيم
تأثيرات جانبية
على الرغم من أن بيجونيجالسيداز ألفا جيد التحمل بشكل عام، إلا أن بعض المرضى قد يعانون من آثار جانبية، وخاصة تلك المرتبطة بعملية التسريب
الآثار الجانبية الشائعة
التفاعلات المرتبطة بالتسريب : قد تشمل هذه التفاعلات الحمى والقشعريرة والصداع والتعب والغثيان والدوار أثناء التسريب أو بعده . وعادة ما تكون هذه التفاعلات خفيفة ويمكن السيطرة عليها
عدوى الجهاز التنفسي العلوي : يعاني بعض المرضى من نزلات البرد أو أعراض تشبه أعراض الأنفلونزا
الأعراض الجهازية الهضمية : يمكن أن تشمل الإسهال والقيء وألم البطن
الآثار الجانبية الخطيرة والنادرة
تفاعلات فرط الحساسية : على الرغم من أنها غير شائعة، إلا أن بعض المرضى قد يعانون من تفاعلات حساسية شديدة مثل الحساسية المفرطة ، والتي يمكن أن تشمل أعراضًا مثل صعوبة التنفس، وتورم الوجه أو الحلق، والشرى الشديد
الاستجابة المناعية : قد يتطور لدى المرضى الذين يتلقون العلاج باستبدال الإنزيم أجسام مضادة لبيجونيجالسيداز ألفا، مما قد يقلل من فعالية الدواء أو يزيد من خطر حدوث تفاعلات التسريب
احتياطات
مراقبة التفاعلات المرتبطة بالتسريب : يجب مراقبة المرضى عن كثب أثناء وبعد التسريب بحثًا عن أي علامات تشير إلى حدوث تفاعلات سلبية. قد يكون من الضروري تناول مضادات الهيستامين أو الكورتيكوستيرويدات أو خافضات الحرارة قبل الحقن لمنع أو تخفيف هذه التفاعلات
تكوين الأجسام المضادة : قد يطور بعض المرضى أجسامًا مضادة محايدة لبيجونيجالسيداز ألفا، مما قد يقلل من فعاليته. قد تكون هناك حاجة إلى مراقبة مستويات الأجسام المضادة بانتظام لدى المرضى الذين تظهر عليهم علامات انخفاض الاستجابة العلاجية
الحمل والرضاعة الطبيعية : هناك بيانات محدودة حول سلامة بيجونيجالسيداز ألفا في النساء الحوامل أو المرضعات. يجب استخدامه فقط في هذه الفئات من السكان إذا كانت الفوائد المحتملة تفوق المخاطر، كما أن استشارة مقدم الرعاية الصحية أمر ضروري
التفاعلات الدوائية
لا توجد تفاعلات دوائية معروفة ذات دلالة إحصائية مع بيجونيجالسيداز ألفا. ومع ذلك، فمن المستحسن دائمًا إبلاغ مقدم الرعاية الصحية بجميع الأدوية أو المكملات الغذائية أو المنتجات العشبية التي يتم تناولها لتجنب أي تفاعلات محتملة، وخاصة أثناء عملية التسريب
المزايا مقارنة بأجهزة ERT الأخرى
عمر نصف ممتد : نظرًا لتفاعله مع بولي إيثيلين جليكول، يتمتع بيجونيجالسيداز ألفا بعمر نصف أطول مقارنة بأشكال أخرى من العلاج التعويضي بالإنزيمات، مثل أغالسيداز ألفا (ريبلاجال) وأغالسيداز بيتا (فابرازيم). ويؤدي هذا إلى مستويات بلازما أكثر استقرارًا وتأثيرات علاجية أكثر اتساقًا
جرعات أقل تكرارًا : يسمح عمر النصف الممتد بتناول جرعات أقل تكرارًا (كل أسبوعين) دون انخفاض كبير في الفعالية، وهو ما يكون أكثر ملاءمة للمرضى مقارنة بالعلاجات التي تتطلب دفعات أسبوعية
إمكانية تحسين التحمل : قد يؤدي PEGylation إلى تقليل قدرة الجهاز المناعي على التعرف على الإنزيم، مما قد يقلل من احتمالية تكوين الأجسام المضادة وردود الفعل المرتبطة بالتسريب
المراقبة
وظائف الكلى والقلب : يعد المراقبة المنتظمة لصحة الكلى والقلب والأوعية الدموية أمرًا بالغ الأهمية في مرض فابري، حيث أن هذه المناطق هي المناطق الشائعة التي تتأثر بتراكم Gb3. قد تكون هناك حاجة إلى اختبارات معملية وتصوير لتتبع تقدم المرض
اختبار الأجسام المضادة : قد يوصى بإجراء اختبارات دورية لتكوين أجسام مضادة لبيجونيجالسيداز ألفا، خاصة إذا كان المريض يعاني من انخفاض الفعالية أو زيادة تفاعلات التسريب
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق