Miplyffa الإسم التجاري
وصف
سترات أريموكلومول . يتم تطويره كعلاج لمرض نيمان بيك من النوع سي (NPC) ، وهو اضطراب عصبي تنكسي نادر ومتقدم
يُعتبر أريموكلومول علاجًا مرافقًا جزيئيًا مصممًا لتعزيز قدرة الجسم الطبيعية على التعامل مع البروتينات المشوهة، والتي تلعب دورًا في بعض الأمراض، بما في ذلك مرض نيمان بيك من النوع سي
آلية العمل
يعمل أريموكلومول عن طريق تعزيز نشاط بروتينات الصدمة الحرارية (HSPs) . تعد بروتينات الصدمة الحرارية فئة من البروتينات التي تساعد الخلايا على التعامل مع الإجهاد وتلعب دورًا في إصلاح البروتينات الأخرى وطويها بشكل صحيح. في مرض نيمان بيك من النوع C، يمكن أن تساعد بروتينات الصدمة الحرارية في إدارة تراكم الدهون في الخلايا، وهي السمة المميزة للمرض
يزيد أريموكلومول من إنتاج هذه البروتينات عالية البروتين، مما قد يقلل من الضرر الخلوي الناجم عن طي البروتين بشكل خاطئ وتراكم الدهون، وبالتالي إبطاء تقدم المرض
الإستخدامات
يهدف عقار ميبليفا (أريموكلومول سيترات) بشكل خاص إلى علاج مرض نيمان بيك من النوع سي . إن مرض نيمان بيك هو اضطراب تخزين ليزوزومي وراثي يضعف قدرة الجسم على استقلاب الكوليسترول والدهون الأخرى بشكل صحيح، مما يؤدي إلى أعراض عصبية وحشوية. يمكن أن يؤثر على الدماغ والكبد وأعضاء أخرى
خلفية المرض - مرض نيمان بيك من النوع C (NPC)
يحدث مرض NPC بسبب طفرات في جينات NPC1 أو NPC2 ، مما يؤدي إلى تراكم الكوليسترول والسفينجوليبيدات في الخلايا، وخاصة في المخ والكبد. تشمل أعراض مرض NPC صعوبة المشي، وخلل التوتر العضلي، والتدهور المعرفي، وصعوبة البلع، والنوبات. وهو اضطراب يهدد الحياة ويختلف سن ظهوره
في الوقت الحالي، تعد خيارات العلاج لسرطان الخلايا العصبية محدودة، مما يجعل تطوير علاجات مثل أريموكلومول أمرًا مهمًا لتلبية الاحتياجات غير الملباة للمرضى
التطوير السريري
لقد خضع عقار أريموكلومول لمراحل مختلفة من التجارب السريرية. وقد حصل على تصنيف الدواء اليتيم وتصنيف العلاج المبتكر من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) ، وذلك بسبب شدة وندرته
وأظهر الدواء نتائج واعدة في التجارب السريرية، حيث تشير البيانات إلى أنه قد يبطئ تقدم المرض
الإدارة
يتم تناول أريموكلومول عادة عن طريق الفم في صورة كبسولات. وهو مصمم للاستخدام كجزء من خطة علاج طويلة الأمد لمرض التهاب الكبد الوبائي سي لإبطاء تقدم المرض وإدارة الأعراض
الآثار الجانبية والسلامة
في التجارب السريرية، كان الأريموكلومول مقبولاً بشكل عام من قبل المرضى، على الرغم من أن الآثار الجانبية المحتملة تشمل أعراض الجهاز الهضمي مثل الغثيان والإسهال
وكما هو الحال مع أي دواء قيد البحث، لا تزال السلامة والفعالية على المدى الطويل قيد المراقبة
يجب مراقبة المرضى الذين يتلقون أريموكلومول عن كثب بحثًا عن أي آثار جانبية، خاصة وأن مرضى NPC قد يعانون من مشكلات صحية أساسية مرتبطة بالمرض والتي قد تؤثر على تحملهم للدواء
الوضع التنظيمي
لا يزال عقار ميبليفا (سترات أريموكلومول) قيد المراجعة التنظيمية ولم يتوفر على نطاق واسع حتى الآن وفقًا لأحدث التحديثات. ومن شأن الموافقة عليه أن توفر أملًا جديدًا للمرضى المصابين بـ NPC، وهي حالة لا تتوفر لها حاليًا سوى خيارات علاجية محدودة
9/2024
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق