وصف
إبلونتيرسين هو دواء استقصائي مصمم لعلاج أنواع ATTR (الداء النشواني الترانثيريتيني) وهو مرض نادر ومتقدم يمكن أن يكون مميتًا إذا لم يعالج
الداء النشواني هو مرض ناجم عن تراكم بروتينات غير طبيعية تسمى الأميلويد
يُعطى إبلونترسن على شكل حقنة شهرية تحت الجلد
يعمل إبلونتيرسين عن طريق تقليل كمية بروتين TTR الذي يتم تصنيعه، مما يبطئ تطور المرض ويحسن الاعتلال العصبي ونوعية حياة المريض
إبلونتيرسين هو مضاد مترافق مع ليجند (LICA) ومن المتوقع أن يعالج الأشكال الوراثية وغير الوراثية من ATTR
يحدث الداء النشواني ATTR بسبب بروتين في الجسم يسمى ترانسثيريتين (TTR) يتغير من شكله الطبيعي ثم يشكل كتل ليفية. يتم بعد ذلك ترسيب هذه الكتل من البروتين المشوه في مختلف الأعضاء والأعصاب، مما قد يمنع الأعضاء والأعصاب من العمل بشكل صحيح
اعتلال الأعصاب النشواني ATTR (ATTR-PN) يحدث عندما يتراكم بروتين الأميلويد في الأعصاب ويمكن أن يسبب أعراضًا، مثل فقدان الإحساس أو الوخز أو التنميل أو الألم في اليدين والقدمين
اعتلال عضلة القلب ATTR (ATTR-CM) يحدث عندما تتراكم كتل الأميلويد في أنسجة القلب مما يؤثر على قدرة القلب على العمل بشكل صحيح مما يؤدي إلى أعراض مشابهة لفشل القلب وتضخمه
الإستخدامات والجرعة
الداء النشواني ترانسثيريتين الوراثي
في انتظار موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على اعتلال الأعصاب النشواني الوراثي بوساطة الترانسثيريتين (hATTR-PN)
يتم تطوير عقار إبلونتيرسين ليتم إعطاؤه كحقنة شهرية تحت الجلد لعلاج جميع أنواع ATTR
إبلونتيرسين ليس دواءً معتمدًا من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) حتى الآن، ولن يكون متاحًا حتى تتم الموافقة عليه من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)
تقدمت شركة Ionis Pharmaceuticals بطلب إلى إدارة الغذاء والدواء (FDA) للحصول على تطبيق دوائي جديد (NDA) لعقار إبلونتيرسين. تم دعم طلب موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) من خلال المرحلة الثالثة من التجربة السريرية
NEURO-TTRansform (NCT04136184)
تاريخ إجراء elontersen PDUFA هو 22 ديسمبر 2023؛ هذا هو التاريخ الذي من المتوقع أن توافق فيه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار إيبلونتيرسن
علم العقاقير
آلية العمل
قليل النوكليوتيد المضاد للتحسس الذي يسبب تحلل الرنا المرسال (TTR) المتحول والنوع البري من خلال الارتباط بـ TTR mRNA، مما يؤدي إلى تقليل رواسب بروتين TTR في المصل وبروتين TTR في الأنسجة
في المرضى الذين يعانون من ATTR، يتراكم TTR على شكل ألياف ليفية في الأنسجة مثل الأعصاب الطرفية والقلب والجهاز الهضمي والعينين والكليتين والجهاز العصبي المركزي والغدة الدرقية ونخاع العظام؛ يتعارض وجود ألياف TTR مع الوظائف الطبيعية لهذه الأنسجة
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق