وصف
فوسدينوبترين هو دواء يستخدم لعلاج اضطراب وراثي نادر يسمى نقص العامل المساعد للموليبدينوم من النوع A (MoCD Type A)
MoCD Type A هي حالة حادة ومتقدمة تؤثر على قدرة الجسم على معالجة مواد معينة. فوسدينوبترين تم تطويره ليحل محل العامل المساعد الموليبدينوم المفقود أو المعيب لدى الأفراد المصابين بهذا الاضطراب
الإسم التجاري Nulibry
الجرعات
أشكال الجرعة ونقاط القوة
الحقن، مسحوق مجفف بالتجميد لإعادة البناء
9.5 ملغ (قارورة جرعة واحدة)
نقص العامل المساعد الموليبدينوم
يُشار إليه لتقليل خطر الوفاة لدى المرضى الذين يعانون من نقص العامل المساعد الموليبدينوم (MoCD) من النوع A
تعتمد الجرعات على وزن الجسم الفعلي
<1 سنة (حسب عمر الحمل)
حديثي الولادة المبتسرين (عمر الحمل أقل من 37 أسبوعًا)
الجرعة الأولية: 0.4 ملغم/كغم في الوريد كل يوم
الشهر الأول: 0.7 ملغم/كغم في الوريد كل يوم
الشهر 3: 0.9 ملغم/كغم في الوريد كل يوم
حديثي الولادة (عمر الحمل ≥37 أسبوعًا)
الجرعة الأولية: 0.55 ملغم/كغم في الوريد كل يوم
الشهر الأول: 0.75 ملغم/كغم في الوريد كل يوم
الشهر 3: 0.9 ملغم/كغم في الوريد كل يوم
≥1 سنة
0.9 ملغم/كغم في الوريد كل يوم
تعديلات الجرعة
القصور الكلوي أو الكبدي: التأثير على الحرائك الدوائية غير معروف
اعتبارات الجرعات
اختيار المريض
ابدأ في حالة التشخيص المؤكد أو المفترض لـ MoCD من النوع A
إذا كان التشخيص افتراضيًا، فتأكد من التشخيص فورًا بعد البدء؛ توقف إذا لم يتم تأكيده عن طريق الاختبارات الجينية
الآثار الجانبية
>10%
المضاعفات المرتبطة بالقسطرة
بيركسيا
العدوى الفيروسية
الالتهاب الرئوي
التهاب الأذن الوسطى
القيء
السعال والعطس
عدوى الجهاز التنفسي الفيروسي العلوي
التهاب المعدة والأمعاء
الإسهال
تجرثم الدم
ألم في البطن
الأنفلونزا
عدوى الجهاز التنفسي السفلي
التهاب اللوزتين الفيروسي
ألم البلعوم
طفح جلدي حطاطي
فقر الدم
تورم العين
النوبات
الانفعالات
التحذيرات
احتمالية الإصابة بالحساسية الضوئية
لاحظت الدراسات التي أجريت على الحيوانات إمكانية السمية الضوئية
يُنصح بتجنب أو تقليل التعرض لأشعة الشمس المباشرة والتعرض للأشعة فوق البنفسجية الاصطناعية على سبيل المثال العلاج بالضوء UVA أو UVB واتخاذ تدابير احترازية على سبيل المثال، ارتداء ملابس وقبعات واقية، واستخدام واقي الشمس واسع النطاق مع عامل حماية عالي من الشمس في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 6 أشهر ، البس نظارة شمسية
في حالة حدوث حساسية للضوء، يُنصح بطلب العناية الطبية فورًا والنظر في تقييم الأمراض الجلدية
التفاعلات الدوائية
ضعف مثبط MATE2-K و OAT1؛ ركيزة MATE1 ضعيفة
الحمل والرضاعة
الحمل
لا توجد بيانات متاحة عن الاستخدام لدى الإناث الحوامل لتقييم المخاطر المرتبطة بالمخدرات من العيوب الخلقية الكبرى أو الإجهاض أو النتائج السلبية للأم أو الجنين
الرضاعة
لا توجد بيانات بشرية أو حيوانية متاحة لتقييم وجود الدواء أو مستقلباته في الحليب البشري، أو تأثيراته على الرضع الذين يرضعون طبيعياً، أو تأثيراته على إنتاج الحليب
آلية العمل
يوفر مصدرًا خارجيًا لبيرانوبتيرين أحادي الفوسفات الحلقي (cPMP)
يحدث MoCD-A بسبب طفرة في جين تخليق العامل المساعد للموليبدينوم 1 (MOCS1)، مما يسبب نقصًا في إنتاج العامل المساعد للموليبدينوم
يتم بعد ذلك تحويل الركيزة الوسيطة الخارجية cPMP التي يوفرها الدواء إلى العامل المساعد للموليبدينوم، وهو مطلوب لتنشيط الإنزيمات الأساسية على سبيل المثال، أوكسيديز الكبريتيت لتقليل مستويات الكبريتيتات السامة للأعصاب
يُعتقد أن انخفاض نشاط أوكسيديز الكبريتيت يسبب تلفًا شديدًا وسريعًا في الجهاز العصبي المركزي لوحظ في المرضى الذين يعانون من MoCD-A
استيعاب
ذروة تركيز البلازما
جرعة 0.075 ملغم/كغم: 285 نانوغرام/مل
جرعة 0.24 ملغم/كغم: 873 نانوغرام/مل
جرعة 0.68 ملغم/كغم: 2800 نانوغرام/مل
AUC
جرعة 0.075 ملجم/كجم: 523 نانوجرام/ساعة/مل
جرعة 0.24 ملجم/كجم: 1790 نانوجرام/ساعة/مل
جرعة 0.68 ملجم/كجم: 5960 نانوجرام/ساعة/مل
توزيع
حجم التوزيع: 300 مل/كجم
البروتين المرتبط: 6-12%
الاسْتِقْلاب
يتم استقلابه في الغالب من خلال عمليات التحلل غير الأنزيمية إلى المركب Z، وهو منتج أكسدة غير نشط لـ cPMP الداخلي
إزالة
إجمالي تصفية الجسم: 167-195 مل/ساعة/كجم
التصفية الكلوية: ~ 40% من التصفية الكلية للجسم
نصف العمر: 1.2-1.7 ساعة
إدارة
التحضير الوريدي
حساب الجرعة (ملغ) والحجم الإجمالي (مل) المطلوبة لتحديد عدد القنينات المطلوبة
قم بإزالة القارورة من الفريزر للسماح لها بالوصول إلى درجة حرارة الغرفة عن طريق التسخين اليدوي لمدة 3-5 دقائق أو تعريضها للهواء المحيط لمدة 30 دقيقة تقريبًا
أعد تكوين كل قارورة بـ 5 مل من الماء المعقم للحقن التركيز النهائي للمحلول المعاد تكوينه: 9.5 مجم/5 مل [1.9 مجم/مل]
قم بتدوير القارورة بلطف بشكل مستمر حتى يذوب المسحوق تمامًا؛ لا يهز
فحص بصريا الحل المعاد تشكيله؛ الحل واضح وعديم اللون إلى أصفر شاحب. تجاهل إذا كانت الجسيمات موجودة أو إذا تغير لونها
إدارة الجرعة المعاد تكوينها بالكامل
الإدارة الوريدية
يمكن إدارته بواسطة مقدم الرعاية الصحية أو بواسطة مقدم الرعاية إذا رأى ذلك مناسبًا
إذا تم إعطاؤه من قبل أحد مقدمي الرعاية، فننصحك بقراءة التعليمات التفصيلية حول تحضير الدواء وإدارته وتخزينه والتخلص منه
يُعطى بالتسريب الوريدي بمعدل 1.5 مل/دقيقة باستخدام أنابيب غير DEHP مع مرشح 0.2 ميكرون
قد تتطلب الكميات التي تقل عن 2 مل إعطاء حقنة من خلال الدفع الوريدي البطيء
لا تخلط أو تخلط مع أدوية أخرى
الإدارة الكاملة خلال 4 ساعات من إعادة التركيب
الجرعة المنسية
إدارة في أقرب وقت ممكن
إدارة الجرعة المقررة التالية بعد 6 ساعات على الأقل من تناول الجرعة المنسية
تخزين
قوارير غير مفتوحة
يُخزن في الفريزر في درجة حرارة -25 إلى -10 درجة مئوية (-13 إلى 14 درجة فهرنهايت) في علبته الكرتونية الأصلية للحماية من الضوء
الحل المعاد
يخزن في درجة حرارة الغرفة 15 درجة -25 درجة مئوية (59 - 77 درجة فهرنهايت) أو مبرد من 2 إلى 8 درجة مئوية (36 درجة -46 درجة فهرنهايت) لمدة تصل إلى 4 ساعات بما في ذلك وقت التسريب
لا تسخن؛ لا تجميد بعد إعادة. لا تهزه
تجاهل جميع الحلول المعاد تشكيلها غير المستخدمة بعد 4 ساعات من إعادة التكوين
Molybdenum Cofactor Deficiency
يعد نقص العامل المساعد للموليبدينوم (MoCD) اضطرابًا وراثيًا نادرًا يؤثر على قدرة الجسم على استخدام الموليبدينوم، وهو عنصر نادر أساسي
فيما يلي بعض المعلومات حول MoCD
السبب: يحدث MoCD بسبب طفرات في الجينات التي تشارك في تخليق أو معالجة العامل المساعد للموليبدينوم. هذا العامل المساعد مطلوب من أجل حسن سير عمل الإنزيمات التي تلعب دورًا حاسمًا في عمليات التمثيل الغذائي المختلفة
الأعراض: يظهر MoCD عادة في مرحلة الطفولة المبكرة ويمكن أن يسبب تشوهات عصبية وتنموية شديدة. قد تشمل الأعراض النوبات، وصعوبات التغذية، وتصلب العضلات، وتأخر النمو. يمكن أن تتطور الحالة بسرعة إذا لم يتم علاجها
التشخيص: يعتمد التشخيص عادة على الأعراض السريرية ويتم تأكيده من خلال الاختبارات الجينية. المستويات المرتفعة من المواد مثل الكبريتيت والزانثين في البول قد تكون أيضًا مؤشرا على MoCD
العلاج: لسوء الحظ، لا يوجد علاج لمرض MoCD، ولكن العلاج ينطوي في المقام الأول على إعطاء العامل المساعد الموليبدينوم الذي يسمى أحادي فوسفات البيرانوبترين الحلقي (cPMP). يمكن أن يساعد هذا العلاج في تحسين بعض الأعراض وقد يكون منقذًا للحياة
التشخيص: يمكن أن يكون تشخيص الأفراد الذين يعانون من MoCD سيئًا للغاية، وغالبًا ما يؤدي إلى إعاقة شديدة أو الوفاة في مرحلة الطفولة المبكرة إذا تركوا دون علاج. التشخيص المبكر والعلاج أمران حاسمان لتحقيق نتائج أفضل
الدعم والبحث: غالبًا ما تطلب العائلات المتضررة من MoCD الدعم من المنظمات ومجموعات الدعم المخصصة للاضطرابات الوراثية النادرة. تستمر الأبحاث في استكشاف العلاجات والعلاجات المحتملة لهذه الحالة
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق