Rivfloza الإسم التجاري
وصف
نيدوسيران، المسوق تحت الاسم التجاري Rivfloza™، هو عامل علاجي تم تطويره لإدارة فرط أوكسالات البول الأولي من النوع 1 (PH1)، وهو اضطراب وراثي نادر يتميز بإفراز مفرط للأوكسالات مما يؤدي إلى حصوات الكلى والفشل الكلوي المحتمل
يعمل هذا الدواء كحمض نووي ريبوزي متداخل صغير (siRNA) يستهدف لاكتات ديهيدروجينيز الكبد A (LDHA)، وبالتالي يقلل من تخليق الأوكسالات في الكبد
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على نيدوسيران في سبتمبر 2023 للاستخدام في الأفراد الذين تبلغ أعمارهم تسع سنوات فأكثر والذين يعانون من PH1 ووظائف الكلى المحفوظة نسبيًا
آلية العمل
يعمل عقار نيدوسيران من خلال تقنية تداخل الحمض النووي الريبي (RNAi)، المصممة خصيصًا لإسكات جين LDHA في الخلايا الكبدية. من خلال تثبيط LDHA، يمنع عقار نيدوسيران تحويل الجليوكسيلات إلى أكسالات، وبالتالي يقلل من تراكم الأكسالات في الجسم. يعد هذا التخفيض أمرًا بالغ الأهمية في إدارة PH1، حيث يمكن أن تؤدي مستويات الأكسالات المرتفعة إلى تكوين حصوات الكلى وتلف الكلى التدريجي
التطوير السريري والموافقة
استندت الموافقة على عقار نيدوسيران إلى بيانات من التجارب السريرية، ولا سيما دراسة PHYOX2، وهي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية قامت بتقييم فعالية وأمان عقار نيدوسيران لدى المرضى المصابين بارتفاع ضغط الدم الرئوي من النوع الأول
تلقى المشاركون حقنًا تحت الجلد من عقار نيدوسيران أو دواءً وهميًا على مدار ستة أشهر
كانت النقطة النهائية الأساسية هي النسبة المئوية للتغير عن خط الأساس في إفراز الأكسالات في البول على مدار 24 ساعة
أظهرت النتائج انخفاضًا كبيرًا في مستويات الأكسالات في البول في مجموعة نيدوسيران مقارنةً بالدواء الوهمي، مما يدعم فعاليتها في خفض إنتاج الأكسالات
الجرعة وطريقة الإستخدام
يتم إعطاء عقار نيدوسيران عن طريق الحقن تحت الجلد مرة واحدة شهريًا. تختلف الجرعة الموصى بها بناءً على عمر المريض ووزن الجسم
البالغون والمراهقون (12 سنة وما فوق)
≥50 كجم: 160 ملغ مرة واحدة شهريًا
<50 كجم: 128 ملجم مرة واحدة شهريًا
الأطفال (من 9 إلى 11 سنة)
≥50 كجم: 160 ملغ مرة واحدة شهريًا
<50 كجم: 3.3 ملغ/كغ مرة واحدة شهريًا، ولا تتجاوز 128 ملغ
تشمل مواقع الحقن البطن (مع تجنب منطقة السرة) والفخذ العلوي، مع التوصية بتدوير المواقع لتقليل التفاعلات الموضعية
السلامة والآثار السلبية
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا المرتبطة بدواء نيدوسيران هي ردود الفعل في موقع الحقن، مثل الاحمرار والألم والكدمات والطفح الجلدي. هذه الآثار الجانبية خفيفة ومؤقتة بشكل عام. يُنصح المرضى بمراقبة علامات فرط الحساسية والإبلاغ عن أي آثار جانبية شديدة أو مستمرة لمقدم الرعاية الصحية الخاص بهم
الحركية الدوائية
بعد تناوله تحت الجلد، يظهر نيدوسيران حركية دوائية تتناسب مع الجرعة
يتم توزيعه في المقام الأول إلى الكبد، حيث يمارس تأثيره العلاجي
يبلغ عمر النصف للإزالة حوالي 15 ساعة، ويتم إفراز حوالي 27% من الجرعة المُعطاة دون تغيير في البول خلال 24 ساعة
لم يتم ملاحظة أي اختلافات كبيرة في الحركية الدوائية بناءً على العمر أو الجنس أو العرق أو ضعف الكلى الخفيف إلى المتوسط
التأثيرات السريرية
يمثل عقار نيدوسيران تقدمًا كبيرًا في علاج PH1 من خلال استهداف الخلل الأيضي الأساسي بشكل مباشر. إن تناوله مرة واحدة شهريًا وقدرته على تقليل مستويات الأكسالات في البول بشكل كبير يوفر خيارًا علاجيًا واعدًا للمرضى الذين يعانون من هذه الحالة الصعبة. تهدف الدراسات الجارية إلى توضيح فعالية العقار وسلامته على المدى الطويل
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق