Durveqtix الإسم التجاري
وصف
فيداناكوجين إلابارفوفيك هو علاج جيني تجريبي مصمم لعلاج الهيموفيليا B ، وهو اضطراب وراثي ناتج عن نقص في العامل التاسع (FIX) ، وهو بروتين ضروري لتخثر الدم. يتميز الهيموفيليا B بنوبات النزيف المطولة، سواء بشكل تلقائي أو استجابة للإصابات أو العمليات الجراحية
يتم تطوير فيداناكوجين إلابارفوفيك لتوفير حل طويل الأمد عن طريق إدخال نسخة وظيفية من جين العامل التاسع في خلايا الكبد لدى المريض، مما يسمح لها بإنتاج البروتين المفقود وتقليل أو القضاء على الحاجة إلى العلاج البديل المنتظم للعامل التاسع
آلية العمل
يستخدم عقار فيداناكوجين إيلابارفوفيك ناقلًا فيروسيًا غديًا معاد التركيب (AAV) لتوصيل جين العامل التاسع إلى خلايا الكبد لدى المريض. الكبد هو الموقع الذي يتم فيه إنتاج عوامل التخثر مثل العامل التاسع بشكل طبيعي. بمجرد توصيل الجين ودمجه في الخلايا، فإنه يسمح لخلايا الكبد لدى المريض بإنتاج عامل التخثر التاسع الوظيفي ، مما يساعد على استعادة وظيفة التخثر الطبيعية
نقل الجينات : يحمل ناقل AAV، وهو فيروس غير قابل للتكاثر، الجين الوظيفي للعامل التاسع. يتم إعطاؤه عن طريق الحقن الوريدي
التعبير عن العامل التاسع : بعد توصيله إلى الكبد، تبدأ الخلايا في التعبير عن العامل التاسع، مما يؤدي إلى زيادة مستويات هذا العامل المسبب للتخثر في مجرى الدم
العلاج طويل الأمد : من خلال توفير زيادة مستدامة في مستويات العامل التاسع، يهدف عقار فيداناكوجين إيلابارفوفيك إلى تقليل أو القضاء على الحاجة إلى عمليات نقل العامل التاسع المنتظمة ، والتي عادة ما تكون مطلوبة لإدارة نوبات النزيف لدى مرضى الهيموفيليا ب
الاستخدامات
يتم تطوير عقار فيداناكوجين إلابارفوفيك خصيصًا لعلاج الهيموفيليا ب. ويهدف العلاج إلى
تقليل نوبات النزيف : من خلال استعادة مستويات كافية من العامل التاسع في الدم، يقلل فيداناكوجين إلابارفوفيك من خطر نوبات النزيف، بما في ذلك النزيف التلقائي
تقليل أو القضاء على الحاجة إلى العلاج باستبدال العامل التاسع : يحتاج مرضى الهيموفيليا ب عادةً إلى جرعات متكررة من العامل التاسع المؤتلف أو المشتق من البلازما لإدارة حالتهم
تم تصميم فيداناكوجين إلابارفوفيك لتوفير حل طويل الأمد من خلال تمكين جسم المريض من إنتاج بروتين العامل التاسع
التطوير السريري
لقد أظهر عقار فيداناكوجين إيلابارفوفيك نتائج واعدة في التجارب السريرية التي أجريت على مرضى الهيموفيليا ب
تحسن مستويات العامل التاسع : أظهرت التجارب السريرية في المرحلة المبكرة زيادة كبيرة ومستدامة في مستويات العامل التاسع بعد حقنة واحدة من العلاج الجيني، حيث حقق بعض المرضى مستويات نشاط العامل التاسع الطبيعية أو القريبة منها
تقليل نوبات النزيف : لقد ثبت أن العلاج يقلل من تكرار نوبات النزيف والحاجة إلى حقن عامل الوقاية التاسع
الفعالية على المدى الطويل : تقوم الدراسات الجارية بتقييم سلامة وفعالية العلاج على المدى الطويل. تشير البيانات الأولية إلى أن تناول جرعة واحدة قد يوفر فوائد تدوم لعدة سنوات، على الرغم من أن مدة فعاليته لا تزال قيد التقييم
إدارة
يتم إعطاء عقار فيداناكوجين إيلابارفوفيك عن طريق الحقن الوريدي (IV) مرة واحدة . وعادة ما يتم إجراء هذا الإجراء في بيئة سريرية ويتطلب طاقمًا طبيًا متخصصًا لإدارة الإعطاء
يتم حساب الجرعة الدقيقة من العلاج الجيني على أساس وزن المريض وعوامل أخرى لضمان توصيل الكمية الصحيحة من الناقل الذي يحمل جين العامل التاسع
موانع الاستعمال
في حين أن عقار فيداناكوجين إيلابارفوفيك لا يزال قيد الدراسة، فمن المرجح أن تكون موانع الاستعمال التالية مبنية على طبيعة العلاج الجيني واستخدام النواقل الفيروسية
فرط الحساسية : يُمنع استخدام هذا العلاج للمرضى المعروفين بفرط الحساسية لأي من مكونات العلاج الجيني، بما في ذلك الناقل الفيروسي أو البروتينات المرتبطة به
مرض الكبد : نظرًا لأن العلاج يعتمد على الكبد لإنتاج العامل التاسع، فقد لا يكون المرضى الذين يعانون من أمراض الكبد الشديدة مرشحين مناسبين للعلاج. يجب تقييم وظائف الكبد قبل الإعطاء
الأجسام المضادة المرتبطة بالفيروس الغدي : قد لا يستجيب المرضى الذين لديهم أجسام مضادة موجودة مسبقًا ضد ناقل الفيروس الغدي بشكل جيد للعلاج، حيث قد يهاجم جهازهم المناعي الناقل الفيروسي قبل أن يتمكن من توصيل الجين إلى خلايا الكبد
تأثيرات جانبية
على الرغم من أن التجارب السريرية أظهرت أن دواء فيداناكوجين إيلابارفوفيك جيد التحمل بشكل عام، إلا أن هناك آثارًا جانبية محتملة، كما هو الحال مع أي علاج جيني
الآثار الجانبية الشائعة
تفاعلات التسريب الخفيفة إلى المتوسطة : قد يعاني المرضى من تفاعلات خفيفة للتسريب، مثل الصداع، أو الحمى، أو التعب، أو الغثيان، مماثلة لتلك التي يعاني منها مع أنواع أخرى من علاجات الوريد
ارتفاع إنزيمات الكبد : لوحظ ارتفاع في إنزيمات الكبد (ترانساميناز) لدى بعض المرضى، مما يشير إلى احتمال وجود التهاب في الكبد. ويتم التعامل مع هذا الأمر عمومًا باستخدام الكورتيكوستيرويدات أو أدوية أخرى لمنع التلف
الآثار الجانبية الخطيرة
الاستجابة المناعية لناقل الفيروس الغدي المرتبط بالإيدز : في بعض الحالات، قد يستجيب الجسم لناقل الفيروس، مما قد يقلل من فعالية العلاج أو يسبب التهابًا في الكبد. وهذا أحد المخاوف الرئيسية المتعلقة بالعلاج الجيني
تلف الكبد : هناك خطر حدوث التهاب أو تلف في الكبد، وخاصة لدى المرضى الذين يعانون من أمراض الكبد الأساسية. يجب مراقبة وظائف الكبد عن كثب قبل وبعد العلاج
التخثر : على الرغم من ندرته، قد يكون هناك خطر نظري لحدوث التخثر (جلطات الدم) إذا أصبحت مستويات العامل التاسع مرتفعة بشكل مفرط
التأثيرات المتأخرة : يمكن أن تسبب العلاجات الجينية في بعض الأحيان آثارًا جانبية متأخرة أو طويلة الأمد وقد لا تظهر إلا بعد أشهر أو سنوات من العلاج، لذا سيحتاج المرضى إلى مراقبة مستمرة
احتياطات
يجب اتخاذ العديد من الاحتياطات عند استخدام فيداناكوجين ايلابارفوفيك
مراقبة وظائف الكبد : نظرًا لأن العلاج يستهدف الكبد، فإن إجراء اختبارات وظائف الكبد بشكل منتظم أمر ضروري قبل وبعد العلاج لمراقبة أي ضرر أو التهاب محتمل
تثبيط المناعة : في بعض الحالات، قد يحتاج المرضى إلى الكورتيكوستيرويدات أو غيرها من الأدوية المعدلة للمناعة لإدارة الاستجابة المناعية ومنع التهاب الكبد
الأجسام المضادة الموجودة مسبقًا : يجب اختبار المرضى بحثًا عن الأجسام المضادة الموجودة مسبقًا لناقل الفيروس الغدي المرتبط بالغدة الدرقية. إذا كانت الأجسام المضادة موجودة، فقد تقلل من فعالية العلاج، وقد تكون هناك حاجة إلى النظر في خيارات علاجية بديلة
المراقبة المستمرة : نظرًا لأن العلاج الجيني لا يزال جديدًا نسبيًا، فإن المراقبة طويلة الأمد ضرورية لتقييم فعالية العلاج وسلامته بمرور الوقت
تفاعلات الأدوية
لا توجد حاليًا أي تفاعلات دوائية موثقة جيدًا خاصة بـ فيداناكوجين إلابارفوفيك، ولكن يجب توخي الحذر مع
الأدوية المثبطة للمناعة : إذا كان تثبيط المناعة ضروريًا لإدارة الاستجابة المناعية، فقد يحتاج المرضى إلى تعديل جرعات الأدوية الأخرى التي تؤثر على الجهاز المناعي
أدوية الكبد : بما أن الكبد هو العضو المستهدف الأساسي لهذا العلاج، فيجب مراقبة أي أدوية تؤثر على وظائف الكبد (على سبيل المثال، بعض مضادات الفيروسات، أو مضادات الفطريات، أو العوامل العلاجية الكيميائية) بعناية لتجنب المضاعفات المحتملة
9/2024
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق