وصف
فيسترونيداز ألفا هو علاج بديل للإنزيم يستخدم في علاج داء عديد السكاريد المخاطي السابع
(MPS VII)
المعروف أيضًا باسم متلازمة سلاي
MPS VII هو اضطراب وراثي نادر ناجم عن نقص إنزيم بيتا جلوكورونيداز. ويؤدي هذا النقص إلى تراكم بعض السكريات المعقدة في الجسم، مما يؤثر على أعضاء متعددة ويسبب أعراضًا مختلفة
يعمل فيسترونيداز ألفا عن طريق استبدال إنزيم بيتا جلوكورونيداز الناقص، مما يساعد على تحطيم السكريات المعقدة المتراكمة في الجسم. ومن خلال القيام بذلك، يهدف إلى تخفيف بعض الأعراض المرتبطة بـ MPS VII، مما قد يؤدي إلى تحسين نوعية الحياة للأفراد المصابين
أظهرت التجارب والدراسات السريرية بعض التأثيرات الإيجابية لفيسترونيداز ألفا في تقليل أعراض معينة لمرض MPS VII، مثل تحسين القدرة على المشي ووظيفة الجهاز التنفسي. ومع ذلك، كما هو الحال مع أي دواء، من المهم مناقشة فوائده ومخاطره المحتملة مع أخصائي رعاية صحية مؤهل
يتم إعطاء هذا العلاج عادةً عن طريق التسريب في الوريد تحت إشراف طبي. عادةً ما يحتاج المرضى الذين يتلقون دواء فيسترونيداز ألفا إلى مراقبة ومتابعة منتظمة لتقييم فعاليته وإدارة أي آثار جانبية محتملة
يرجى ملاحظة أنه يجب مناقشة التفاصيل المحددة حول الجرعة والإدارة ومدى ملاءمة فيسترونيداز ألفا مع مقدم الرعاية الصحية الذي يمكنه تقديم إرشادات شخصية بناءً على التاريخ الطبي للفرد وحالته
الإستخدامات والجرعة
أشكال الجرعة ونقاط القوة
الحقن، الحل الوريدي
2 ملجم / مل (10 ملجم / 5 مل قنينة جرعة واحدة)
داء عديد السكاريد المخاطي السابع
مُشار إليه في علاج داء عديد السكاريد المخاطي السابع (MPS VII، متلازمة سلاي)
لدى المرضى البالغين والأطفال
يوصى بالتخدير قبل 30 إلى 60 دقيقة من التسريب الوريدي بمضادات الهيستامين غير المسكنة مع أو بدون دواء خافض للحرارة
انظر أيضًا الإدارة للحصول على تعليمات دقيقة بشأن معدل التسريب
اعتبارات الجرعات
مراقبة المرضى عن كثب أثناء التسريب واتباع التسريب لمدة لا تقل عن 60 دقيقة لتطوير الحساسية المفرطة
حدود الاستخدام
لم يتم تحديد التأثير على مظاهر الجهاز العصبي المركزي لـ MPS VII
الآثار الجانبية
التسرب
الإسهال
طفح جلدي
الحساسية المفرطة
تورم موقع التسريب
التورم المحيطي
الحكة
تحذيرات الصندوق الأسود
حدثت الحساسية المفرطة في وقت مبكر من الجرعة الأولى. ولذلك، يجب أن يكون الدعم الطبي المناسب متاحًا بسهولة أثناء التسريب الوريدي
مراقبة المريض عن كثب أثناء التسريب ولمدة 60 دقيقة بعده
توقف عن العلاج فورًا في حالة حدوث الحساسية المفرطة
موانع الإستخدام
لا أحد
التحذيرات
تم الإبلاغ عن الحساسية المفرطة في البرنامج السريري. حدثت التفاعلات أثناء التسريب وتمت ملاحظتها منذ الجرعة الأولى؛ وشملت المظاهر الضائقة التنفسية، والزرقة، وانخفاض تشبع الأكسجين، وانخفاض ضغط الدم؛ يُعطى تحت إشراف أخصائي رعاية صحية يتمتع بخبرة في إدارة الحساسية المفرطة
الحمل والرضاعة
الحمل
لا توجد بيانات متاحة بخصوص استخدامه لدى النساء الحوامل
عند إعطائه للجرذان والأرانب الحوامل أثناء تكوين الأعضاء، لم يُظهر فيسترونيداز ألفا أي سمية أمومية أو نتائج نمو ضارة عند الجرعات التي تسبب التعرض لمصل الأم (AUC) حتى 1.6 و10 مرات، على التوالي بالنسبة للجرذان والأرانب، والتعرض للجرعة البشرية الموصى بها
الرضاعة
غير معروف إذا كان موجودا في الحليب البشري أو الحيواني؛ التأثيرات على الرضيع، أو التأثيرات على إنتاج الحليب
آلية العمل
داء عديد السكاريد المخاطي السابع
(MPS VII أو متلازمة سلاي)
هو اضطراب ليسوسومي يتميز بنقص بيتا جلوكورونيداز (GUS) الذي يؤدي إلى تراكم GAG في الخلايا في جميع أنحاء الجسم، مما يؤدي إلى تلف الأنسجة والأعضاء المتعددة
يهدف GUS الليزوزومي البشري المؤتلف إلى توفير إنزيم GUS خارجي لاستيعابه في الليزوزوم الخلوي؛ تسمح بقايا مانوز 6 فوسفات (M6P) الموجودة على سلاسل قليل السكاريد بربط الإنزيم بمستقبلات سطح الخلية، مما يؤدي إلى الامتصاص الخلوي للإنزيم، واستهداف الليزوزومات وتقويض GAGs المتراكمة في الأنسجة المصابة
استيعاب
ذروة تركيز البلازما: 20 ميكروجرام/مل
(النطاق: 6.6-34.9 ميكروجرام/مل)
المساحة تحت المنحنى: 3440 ميكروجرام في الدقيقة/مل النطاق: 1130- 5820 ميكروجرام في الدقيقة/مل
توزيع
حجم التوزيع: 260 مل/كجم
(النطاق: 97-598 مل/كجم)
الاسْتِقْلاب
فيسترونيداز ألفا هو إنزيم بشري مؤتلف، وبالتالي يتم التخلص منه عن طريق التحلل البروتيني إلى ببتيدات صغيرة وأحماض أمينية
إزالة
التصفية: 1.3 مل/دقيقة/كجم
النطاق: 0.6 إلى 3.3 مل/دقيقة/كجم
عمر النصف: 155 دقيقة
المدى: 51-213 دقيقة
لم يتم إجراء أي دراسات على الإفراز عند البشر؛ من غير المتوقع أن يتم التخلص منها عن طريق البول أو البراز
إدارة
التوافق الوريدي
0.9% كلوريد الصوديوم
لم يتم تقييم التوافق مع المنتجات الأخرى
التحضير الوريدي
تحديد الجرعة الإجمالية بناءً على وزن الجسم الفعلي للمريض
(راجع معلومات الوصفة)
قم بإزالة العدد المطلوب من القوارير من الثلاجة واتركها تصل إلى درجة حرارة الغرفة؛ لا تسخن أو تستخدم الميكروويف أو تهز القوارير
فحص الحل بصريًا بحثًا عن الجسيمات وتغير اللون؛ قد يظهر تلبد طفيف (ألياف رقيقة شفافة)؛ يجب أن يظهر المحلول عديم اللون إلى أصفر قليلاً
اسحب الجرعة المحسوبة ببطء باستخدام إبرة كبيرة على سبيل المثال، قياس 18 لتقليل الفقاعات في المحلول
إضافة 0.9% كلوريد الصوديوم يساوي حجم الدواء إلى كيس التسريب؛ الحل النهائي يجب أن يكون محلول 1:1 من فيسترونيداز ألفا إلى 0.9% كلوريد الصوديوم
يمكن تبريد المحاليل المخففة 2-8 درجة مئوية [36-46 درجة فهرنهايت] لمدة تصل إلى 36 ساعة ويمكن تخزينها في درجة حرارة الغرفة (25 درجة مئوية [77 درجة فهرنهايت] لمدة تصل إلى 6 ساعات
الإدارة الوريدية
استخدم مجموعة التسريب مع مرشح مضمن منخفض البروتين 0.2 ميكرون
لا تغسل الخط المحتوي على فيسترونيداز ألفا لتجنب البلعة السريعة للإنزيم المنقوع
نظرًا لانخفاض معدل التسريب، يمكن إضافة محلول ملحي إضافي من خلال خط منفصل (على الظهر أو أنبوب Y) للحفاظ على التدفق الوريدي الكافي لمنع التجلط أو انسداد الخط
لا تنقع مع منتجات أخرى في أنابيب التسريب
استخدم مباشرة بعد التخفيف وأكمل التسريب خلال 42 ساعة من وقت التخفيف
تخلص من أي منتج غير مستخدم
معدل التسريب
الساعة الأولى: قم ببث 2.5% من الحجم الإجمالي؛ قم بحساب أي مساحة ميتة في الخطوط لضمان تسليم 2.5% من إجمالي حجم التسريب
الساعات الثلاث التالية: قم ببث الكمية المتبقية
(راجع معلومات الوصفة الطبية)
تخزين
قوارير غير مستخدمة: تُحفظ في الثلاجة عند درجة حرارة 2-8 درجة مئوية
(36-46 درجة فهرنهايت)
المحاليل المخففة: قم بتخزينها في الثلاجة عند درجة حرارة 2-8 درجة مئوية 36-46 درجة فهرنهايت لمدة تصل إلى 36 ساعة ويمكن تخزينها في درجة حرارة الغرفة عند 25 درجة مئوية 77 درجة فهرنهايت لمدة تصل إلى 6 ساعات
لا تجمد أو تهز
احم من الضوء
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق