وصف
سيبيليباز ألفا هو دواء يستخدم في علاج نقص الليباز حمض الليزوزومي (LAL)
نقص LAL هو اضطراب وراثي نادر يتميز بعدم قدرة الجسم على إنتاج ما يكفي من إنزيم الليباز حمض الليزوزوم، مما يؤدي إلى تراكم الدهون داخل الخلايا، وخاصة في الكبد والأوعية الدموية
يعمل سيبيليباز ألفا كعلاج بديل لإنزيم حمض الليزوزوم البشري المؤتلف (rhLAL). ومن خلال توفير الإنزيم المفقود، فإنه يساعد في تكسير الدهون ويقلل من تراكم هذه الدهون في أنسجة الجسم المختلفة، وخاصة الكبد
يُعطى هذا الدواء عادةً عن طريق التسريب في الوريد ويصفه متخصصون في الرعاية الصحية متخصصون في علاج اضطرابات تخزين الليزوزومات أو أمراض التمثيل الغذائي
يجب أن يكون استخدام سيبيليباز ألفا تحت إشراف وإشراف مقدمي الرعاية الصحية المؤهلين نظرًا لطبيعته المتخصصة والحاجة إلى المراقبة المناسبة وإدارة الآثار الجانبية المحتملة
الإستخدامات والجرعة
أشكال الجرعة ونقاط القوة
حل للحقن
20 ملغ/10 مل لكل قنينة (2 ملغ/مل)
نقص الليباز حمض الليزوزومي
مُخصص لاستبدال الإنزيم في المرضى الذين يعانون من نقص الليباز حمض الليزوزومي (LAL)
1 ملغم/كغم بالتسريب الوريدي كل أسبوعين
الاستجابة السريرية دون المستوى الأمثل: زيادة إلى 3 ملغم/كغم من الحقن الوريدي كل أسبوعين
اعتبارات الجرعات
يتم تعريف الاستجابة السريرية دون المستوى الأمثل على أنها أي مما يلي
نمو ضعيف
تدهور العلامات البيوكيميائية مثل ALT وAST و/أو معلمات استقلاب الدهون مثل LDL-c وTG
الآثار الجانبية
العمر <6 أشهر
الإسهال
القيء
الحمى
التهاب الأنف
فقر الدم
السعال
التهاب البلعوم الأنفي
الشرى
الأطفال والبالغين
الصداع
الحمى
ألم البلعوم
التهاب البلعوم الأنفي
الأطفال والبالغين
الوهن
الإمساك
الغثيان
موانع الإستخدام
لا أحد
التحذيرات
تفاعلات فرط الحساسية
تم الإبلاغ عن فرط الحساسية، بما في ذلك الحساسية المفرطة، في وقت مبكر من التسريب السادس وفي وقت متأخر بعد عام واحد من بدء العلاج
بسبب احتمالية الحساسية المفرطة، تأكد من أن الدعم الطبي المناسب متاح بسهولة أثناء الإدارة
تعتمد الإدارة على شدة التفاعل وقد تشمل إيقاف التسريب مؤقتًا و/أو خفض معدل التسريب و/أو العلاج بمضادات الهيستامين و/أو خافضات الحرارة و/أو الكورتيكوستيرويدات
إذا تمت مقاطعته، يمكن استئناف التسريب بمعدل أبطأ مع زيادات حسب ما هو مسموح به
المعالجة المسبقة بخافضات الحرارة و/أو مضادات الهيستامين قد تمنع التفاعلات اللاحقة في تلك الحالات التي تتطلب علاج الأعراض
في حالة حدوث تفاعل فرط حساسية شديد، توقف فورًا عن التسريب وابدأ العلاج الطبي المناسب
فرط الحساسية للبيض أو منتجات البيض
يتم إنتاج المنتج في بياض بيض الدجاج المعدل وراثيا
تم استبعاد المرضى الذين لديهم تاريخ معروف لحساسية البيض من التجارب السريرية
ضع في اعتبارك المخاطر والفوائد المتعلقة بتفاعلات فرط الحساسية الجهازية المعروفة تجاه البيض أو منتجات البيض
الحمل
لا توجد بيانات متاحة عن النساء الحوامل للإبلاغ عن أي مخاطر مرتبطة بالمخدرات
لم تظهر الدراسات الإنجابية الحيوانية التي أجريت باستخدام سيبيليباز ألفا أي دليل على موت الأجنة، أو سمية الأجنة، أو المسخية، أو التطور الجنيني المبكر غير الطبيعي بجرعات تصل إلى 164 و526 ضعف الجرعة البشرية البالغة 1 ملغم / كغم كل أسبوعين على أساس المساحة تحت المنحنى في الجرذان والأرانب. ، على التوالى
الرضاعة
غير معروف إذا تم توزيعه في حليب الثدي البشري
آلية العمل
شكل مؤتلف من إنزيم حمض الليزوزوم البشري (LAL)
نقص LAL هو اضطراب تخزين الليزوزومية المتنحية الذي يتميز بخلل وراثي يؤدي إلى انخفاض ملحوظ أو فقدان في نشاط إنزيم LAL
الموقع الأساسي لعمل إنزيم LAL هو الليزوزوم، حيث يتسبب الإنزيم عادةً في تحلل جزيئات الدهون، بما في ذلك LDL-c ؛ يؤدي نقص نشاط إنزيم LAL إلى مضاعفات تدريجية بسبب تراكم الليزوزومات لاسترات الكولستريل والدهون الثلاثية في أعضاء متعددة، بما في ذلك الكبد والطحال والأمعاء وجدران الأوعية الدموية. قد يؤدي تراكم الدهون الناتج في الكبد إلى زيادة محتوى الدهون في الكبد وتطور أمراض الكبد، بما في ذلك التليف وتليف الكبد
يؤدي تراكم الدهون في جدار الأمعاء إلى سوء الامتصاص وفشل النمو؛ بالتوازي، يعد دسليبيدميا بسبب ضعف تدهور الدهون الليزوزومية أمرًا شائعًا مع ارتفاع LDL-c والدهون الثلاثية وانخفاض HDL-c
استيعاب
وقت الذروة للبلازما: 1.1-1.3 ساعة
ذروة تركيز البلازما: 490-957 نانوغرام/مل
المساحة تحت المنحنى: 942-1861 نانوجرام · ساعة/مل
توزيع
حجم التوزيع: 3.6-5.4 لتر
إزالة
عمر النصف: 5.4-6.6 دقيقة
التخليص: 31.1-38.2 لتر/ساعة
إدارة
التحضير الوريدي
حساب عدد القنينات اللازمة للجرعة على أساس وزن المريض (وجميع القنينات التي ستستخدم لاحقا)؛ أخرجها من الثلاجة للسماح لها بالوصول إلى درجة حرارة الغرفة
تحديد حجم الجرعة والحجم اللازم من كلوريد الصوديوم 9% للتخفيف؛ يعتمد حجم التسريب على الجرعة الموصوفة
التركيز النهائي يتراوح بين 0.1-1.5 ملغم/مل
مزيج بلطف عن طريق الانقلاب. لا تهز القوارير أو المحلول المخفف
يتم فحصها بصريًا بحثًا عن الجسيمات وتغير اللون قبل تناولها؛ يجب أن يكون المحلول واضحًا إلى براق قليلاً، وعديم اللون إلى محلول ملون قليلاً؛ قد توجد جزيئات أو ألياف رقيقة وشفافة في قوارير أو محلول مخفف
تخلص منه إذا كان المحلول غائما أو إذا لاحظت وجود جسيمات أخرى
القوارير مخصصة للاستخدام الفردي فقط؛ تجاهل أي منتج غير مستخدم
لا يحتوي على مواد حافظة. ولذلك، استخدم المنتج مباشرة بعد التخفيف؛ إذا لم يكن ذلك ممكنا، يمكن تخزينها في الثلاجة
حجم التسريب الإجمالي 1 ملغم / كغم من الجرعة
حجم الدواء بالإضافة إلى 0.9% كلوريد الصوديوم للتخفيف
1-2.9 كجم: 4 مل
3-5.9 كجم: 6 مل
6-10.9 كجم: 10 مل
11-24.9 كجم: 25 مل
25-49.9 كجم: 50 مل
50-99.9 كجم: 100 مل
100-120.9 كجم: 250 مل
3 ملغم / كغم من حجم التسريب الإجمالي للجرعة
حجم الدواء بالإضافة إلى 0.9% كلوريد الصوديوم للتخفيف
1-2.9 كجم: 8 مل
3-5.9 كجم: 12 مل
6-10.9 كجم: 25 مل
11-24.9 كجم: 50 مل
25-49.9 كجم: 100 مل
50-99.9 كجم: 250 مل
100-120.9 كجم: 500 مل
إجمالي حجم التسريب بجرعة 5 ملغم/كغم
حجم الدواء بالإضافة إلى 0.9% كلوريد الصوديوم للتخفيف
1-2.9 كجم: 12 مل
3-5.9 كجم: 20 مل
6-10.9 كجم: 50 مل
11-24.9 كجم: 150 مل
25-49.9 كجم: 250 مل
50-99.9 كجم: 500 مل
100-120.9 كجم: 600 مل
الإدارة الوريدية
قم بإدارة التسريب الوريدي باستخدام مجموعة تسريب ربط منخفض البروتين مع مرشح داخلي منخفض البروتين 0.2 ميكرون
غرس أكثر من 2 ساعة على الأقل
فكر في إطالة وقت التسريب بشكل أكبر للمرضى الذين يتلقون جرعات أكبر من 1 ملغم / كغم من الجرعة أو أولئك الذين عانوا من تفاعلات فرط الحساسية
يمكن النظر في التسريب لمدة ساعة واحدة للمرضى الذين يتلقون جرعة 1 ملغم / كغم والذين يتحملون التسريب
تخزين
قوارير غير مفتوحة: تبرد بين 2-8 درجة مئوية 36-46 درجة فهرنهايت في الكرتون الأصلي للحماية من الضوء
المحلول المخفف: إذا لم يكن الاستخدام الفوري ممكنًا، يمكن تبريد المنتج المخفف لمدة تصل إلى 24 ساعة عند درجة حرارة 2-8 درجة مئوية (36-46 درجة فهرنهايت)
لا تجمد أو تهز
احم من الضوء
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق