Hemgenix الإسم التجاري
آلية العمل
إيتراناكوجين ديزابارفوفيك هو علاج جيني مصمم لعلاج الهيموفيليا ب
يستخدم هذا العلاج ناقل فيروس الغدة الدرقية المرتبط بالنمط المصلي 5 (AAV5) لتوصيل نسخة من جين عامل التخثر البشري التاسع (FIX) إلى خلايا الكبد لدى المريض
بمجرد دخوله إلى خلايا الكبد، يتم التعبير عن الجين، ويتم إنتاج عامل التخثر الوظيفي، مما يساعد على تحسين تخثر الدم وتقليل نوبات النزيف لدى مرضى الهيموفيليا ب
الاستخدامات
علاج البالغين المصابين بالهيموفيليا ب (نقص خلقي في عامل الدم التاسع) لتقليل وتيرة نوبات النزيف والحاجة إلى العلاج البديل لعامل الدم التاسع
الجرعة
يتم إعطاء إيتراناكوجين ديزابارفوفيك عن طريق الحقن الوريدي مرة واحدة
الجرعة الموصى بها هي 2 × 10 ^ 13 نسخة جينومية (gc) لكل كيلوغرام من وزن الجسم
آثار جانبية
شائع
ارتفاع إنزيمات الكبد (ألانين أمينوترانسفيراز، أسبارتات أمينوترانسفيراز)
صداع
أعراض تشبه أعراض الأنفلونزا (حمى، قشعريرة، تعب)
غثيان
جاد
سمية الكبد (راقب اختبارات وظائف الكبد بانتظام)
الاستجابة المناعية المحتملة للناقل الفيروسي، والتي قد تقلل من فعالية العلاج أو تسبب مضاعفات أخرى
احتياطات
وظائف الكبد : يجب مراقبة اختبارات وظائف الكبد (ALT وAST) قبل وبعد العلاج
ارتفاع إنزيمات الكبد هو أحد الآثار الجانبية الشائعة، وقد يتم وصف الكورتيكوستيرويدات للسيطرة على ذلك
المناعة : مراقبة الاستجابات المناعية المحتملة لناقل AAV5 والجين المنقول FIX. قد تكون هناك حاجة إلى العلاج المثبط للمناعة في حالة حدوث استجابة مناعية
نوبات النزيف : استمر في مراقبة المرضى لنوبات النزيف ومستويات نشاط العامل التاسع بعد الإعطاء
الحمل والرضاعة الطبيعية : هناك بيانات محدودة حول استخدام عقار إيتراناكوجين ديزابارفوفيك في النساء الحوامل أو المرضعات
يجب استخدامه فقط إذا كانت الفائدة المحتملة تبرر المخاطر المحتملة على الجنين أو الرضيع
اعتبارات العلاج الجيني : المراقبة طويلة الأمد ضرورية لتقييم متانة التعبير عن FIX وأي آثار جانبية محتملة في وقت متأخر
تفاعل الأدوية
لا توجد تفاعلات دوائية معروفة ذات دلالة إحصائية مع عقار إيتراناكوجين ديزابارفوفيك. ومع ذلك، يجب على المرضى إبلاغ مقدم الرعاية الصحية الخاص بهم عن جميع الأدوية والمكملات الغذائية التي يتناولونها لتجنب التفاعلات المحتملة
المراقبة
اختبارات وظائف الكبد : قم بمراقبة اختبارات وظائف الكبد ALT وAST وغيرها من اختبارات وظائف الكبد بشكل منتظم قبل وبعد العلاج
نشاط العامل التاسع : قم بقياس مستويات نشاط العامل التاسع بشكل دوري لتقييم فعالية العلاج
الاستجابة المناعية : مراقبة علامات الاستجابة المناعية لناقل AAV5 أو الجين المنقول FIX
التفاعلات العكسية : راقب أي تفاعلات عكسية أثناء وبعد التسريب، بما في ذلك التفاعلات التحسسية المحتملة
إجراءات الإدارة
التقييم قبل العلاج
إجراء اختبارات وظائف الكبد الأساسية وقياس نشاط FIX
مراجعة التاريخ الطبي للمريض والأدوية الحالية
مناقشة المخاطر والفوائد المحتملة مع المريض
التسريب
يتم إعطاء إيتراناكوجين ديزابارفوفيك كحقنة وريدية واحدة بالجرعة الموصى بها 2 × 10 ^ 13 جيجا سي/كجم
راقب المريض عن كثب أثناء التسريب للتأكد من عدم حدوث أي ردود فعل سلبية فورية
المراقبة بعد العلاج
قم بتقييم اختبارات وظائف الكبد ومستويات نشاط FIX بشكل منتظم
راقب أي علامات للاستجابة المناعية أو أي ردود فعل سلبية أخرى
توفير الرعاية الداعمة والعلاج المثبط للمناعة إذا لزم الأمر
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق