Skysona الإسم التجاري
آلية العمل
يُعد إليفالدوجين أوتوتيمسيل علاجًا جينيًا يستخدم لعلاج ضمور الغدة الكظرية البيضاء الدماغية (CALD)
ويتضمن استخدام ناقل فيروسي عدسي لتوصيل نسخة وظيفية من جين ABCD1 إلى الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض
يشفر جين ABCD1 بروتينًا مسؤولًا عن تحلل الأحماض الدهنية طويلة السلسلة (VLCFAs)
وفي المرضى المصابين بـ CALD، تؤدي الطفرات في هذا الجين إلى تراكم الأحماض الدهنية طويلة السلسلة، مما يتسبب في تلف الميالين والخلايا الأخرى في الدماغ. ومن خلال توفير نسخة وظيفية من الجين، يهدف العلاج إلى استعادة القدرة على تحلل الأحماض الدهنية طويلة السلسلة، وبالتالي تقليل الضرر العصبي
الاستخدامات
علاج اعتلال الغدة الكظرية وبيضاء الدماغ النشط المبكر (CALD) في المرضى الذين ليس لديهم متبرع مناسب ومتوفر بالخلايا الجذعية المكونة للدم من أشقائهم
الجرعة
يتم إعطاء عقار إليفالدوجين أوتوتيمسيل كحقنة وريدية واحدة
يتم تحديد الجرعة المحددة بناءً على وزن جسم المريض وخصائص المنتج الخلوي
يخضع المرضى عادة لبرنامج تدريبي بالعلاج الكيميائي قبل تلقي العلاج الجيني لتمكين زراعة الخلايا المعدلة وراثيا
آثار جانبية
شائع
حمى
نقص الكريات الدموية على سبيل المثال، قلة العدلات، قلة الصفيحات الدموية
التهاب الغشاء المخاطي
الالتهابات
جاد
فشل الطعم
العدوى الشديدة
الأورام الخبيثة الثانوية
اضطرابات المناعة الذاتية
احتياطات
المراقبة : يحتاج المرضى إلى مراقبة دقيقة لعلامات العدوى وفشل الطعم والمضاعفات الأخرى
كما تعد فحوصات الدم والتقييمات السريرية المنتظمة ضرورية
تثبيط المناعة : قد يحتاج المرضى إلى أدوية مثبطة للمناعة لمنع داء الطعم ضد المضيف (GVHD) والمضاعفات الأخرى المرتبطة بالمناعة
العدوى : نظرًا للطبيعة المثبطة للمناعة لنظام العلاج والتكييف، فإن المرضى معرضون لخطر متزايد للإصابة بالعدوى ويجب مراقبتهم عن كثب
الأورام الخبيثة الثانوية : هناك خطر محتمل للإصابة بالأورام الخبيثة الثانوية بسبب الطفرات الإدراجية المرتبطة بالنواقل الفيروسية العدسية
الحمل والرضاعة الطبيعية : لم يتم إثبات سلامة عقار إليفالدوجين أوتوتيمسيل لدى النساء الحوامل أو المرضعات. يجب استخدامه فقط إذا كانت الفوائد المحتملة تفوق المخاطر
تفاعل الأدوية
العوامل العلاجية الكيميائية : تستخدم في نظام العلاج، ويجب إدارة التفاعلات مع الأدوية الأخرى بعناية
الأدوية المثبطة للمناعة : قد يحتاج المرضى إلى هذه الأدوية، ويجب الأخذ بعين الاعتبار التفاعلات المحتملة
المراقبة
الزرع : مراقبة نجاح عملية زرع الخلايا المعدلة وراثيا
تعداد الدم : مراقبة منتظمة لتعداد الدم الكامل للكشف عن قلة الكريات الدموية وغيرها من التشوهات الدموية
علامات العدوى : مراقبة يقظة لعلامات العدوى، بما في ذلك الحمى، وأعراض الجهاز التنفسي، وغيرها من المؤشرات السريرية
التقييمات العصبية : تقييمات مستمرة لمراقبة تقدم CALD وفعالية العلاج
إجراءات الإدارة
التحضير قبل المعالجة
نظام التكييف مع العلاج الكيميائي لتحضير نخاع العظم لعملية الزرع
جمع الخلايا الجذعية المكونة للدم من المريض عن طريق فصل الخلايا
العلاج الجيني
يتم حقن الخلايا الجذعية المعدلة وراثيا عن طريق الوريد
يتم مراقبة المريض عن كثب أثناء التسريب بحثًا عن أي ردود فعل سلبية فورية
رعاية ما بعد العلاج
مراقبة مكثفة في بيئة رعاية صحية متخصصة
الرعاية الداعمة لإدارة الآثار الجانبية والمضاعفات
زيارات متابعة دورية للتقييمات السريرية والفحوصات المخبرية
هذه المعلومات تشمل جميع أشكال الدواء
هذا الدواء لايتم تناوله إلا بوصف الطبيب
لاتعطي الدواء للطفل دون إستشارة الطبيب
ليست هناك تعليقات:
إرسال تعليق